基因工程的基本內(nèi)容
基因工程的成果與發(fā)展前景
一. 基因工程與醫(yī)藥衛(wèi)生
a. 生產(chǎn)基因工程藥品
傳統(tǒng)藥品生產(chǎn)：直接從生物體的組織、細胞或血液中提取的
原料有限，產(chǎn)品價格昂貴。如：豬胰島素，紫草素
工程菌生產(chǎn)：通過發(fā)酵工程生產(chǎn)
高效率、高質(zhì)量、低成本的藥品。如胰島素、干擾素和乙肝疫苗等
胰島素：是治療糖尿病的特效藥。
胰島素生產(chǎn) 傳統(tǒng)方法 基因工程
來源 豬、牛胰腺提取 大腸桿菌工程菌分泌
產(chǎn)量 4—5克/100千克 100克/1000升培養(yǎng)液
比較 產(chǎn)量低、價格高、供不應(yīng)求 產(chǎn)量高、工廠化生產(chǎn)、滿足患者需要
白細胞介素－2：是淋巴細胞產(chǎn)生的一種淋巴因子
本質(zhì)：小分子蛋白質(zhì)（分布于血清中）
功能：能促進淋巴細胞活化和增殖
應(yīng)用：主要用于治療腫瘤和感染性疾病
生產(chǎn)：白細胞介素－2在大腸桿菌中的高效表達，發(fā)酵工程生產(chǎn)
干擾素：是病毒侵入細胞后產(chǎn)生的一種糖蛋白
本質(zhì)：可溶性糖蛋白（分布于血清和組織液）
來源：被病毒感染的組織細胞產(chǎn)生（非病毒基因表達產(chǎn)物）
功能：
① 它是一種抗病毒的特效藥，對細菌和真菌感染作用不大
② 幾乎能抵抗所有病毒引起的感染，如水痘、肝炎、狂犬病等病毒引起的感染，
③ 干擾素對治療乳腺癌、骨髓癌、淋巴癌等癌癥和某些白血病也有一定療效。
干擾素生產(chǎn) 傳統(tǒng)方法 基因工程方法
來源 從人血液中的白細胞內(nèi)提取 大腸桿菌及酵母菌細胞內(nèi)獲得
產(chǎn)量 1mg干擾素/300l血液 20～40mg干擾素/1kg細菌培養(yǎng)物
比較 基因工程方法生產(chǎn)產(chǎn)量高、效果穩(wěn)定、成本低，適于工廠化生產(chǎn)
基因工程藥物：
蛋白質(zhì)產(chǎn)品：胰島素、干擾素外、白細胞介素、溶血栓劑、凝血因子、人造血液代用品等
疫苗產(chǎn)品：預(yù)防乙肝、狂犬病、百日咳、霍亂、傷寒、虐疾等疾病的各類疫苗。
b. 用于基因診斷與基因治療
基因工程技術(shù)還可以直接用于基因的診斷和治療。
1. 基因診斷：用放射性同位素（如32p）、熒光分子等標(biāo)記的dna分子做探針，利用dna分子雜交原理，鑒定被檢測標(biāo)本上的遺傳信息，達到檢測疾病的目的。
基本原理：分子雜交
診斷病例：
① 病毒性疾病：利用dna探針可以迅速地檢出肝炎患者的肝炎病毒、腸道病毒、單純皰疹病毒等多種病毒。
② 診斷遺傳性疾病：用β－珠蛋白的dna探針檢測出鐮刀狀細胞貧血癥，苯丙氨酸羥化酶基因探針檢測出苯丙酮尿癥。
③ 腫瘤診斷中的應(yīng)用：用白血病患者細胞中分離出的癌基因制備的dna探針，可以用來檢測白血病。
2. 基因治療：把健康的外源基因?qū)胗谢蛉毕莸募毎校_到治療疾病的目的
病例試驗：
半乳糖血癥：常染色體單基因隱性遺傳病
病理：乳糖代謝異常
由于細胞內(nèi)半乳糖苷轉(zhuǎn)移酶基因缺陷而缺少半乳糖苷轉(zhuǎn)移酶，因此當(dāng)乳糖分解成半乳糖后，不能繼續(xù)轉(zhuǎn)化為葡萄糖，過多的半乳糖在體內(nèi)積聚，會引起肝、腦等功能受損
治療：體外試驗水平
用帶有半乳糖苷轉(zhuǎn)移酶基因的噬菌體侵染患者的離體組織細胞，結(jié)果發(fā)現(xiàn)這些組織細胞能夠利用半乳糖了
結(jié)論：用基因替換的方法治療這種遺傳病是可能的
基因治療并非對致病基因進行修復(fù)